Emerging Biopharma’s Contribution to Innovation

 

Der Großteil der biomedizinischen Innovationen wird von aufstrebenden Biopharma-Unternehmen, den „Emerging Biopharma Companies“ (EBPs) entwickelt, welche zumeist noch nie zuvor eine Therapie auf den Markt gebracht haben. Im Laufe der Zeit bringen diese Unternehmen ihre Produkte entweder erfolgreich auf den Markt, oder in vielen Fällen werden ihre Vermögenswerte oder das gesamte Unternehmen von anderen übernommen. Diese EBP-Unternehmen sind essenziell für die frühen Stadien der Arzneimittelentwicklung, und ihre Leistung und ihr Umfeld spielen eine entscheidende Rolle für die Zukunft vieler innovativer Therapien und Gesundheitstechnologien.

Der aktuelle Bericht des IQVIA Institute verschafft einen Überblick über die derzeitige Landschaft der EBP-Unternehmen und deren Produktpipelines, sowie über die damit verbundenen Aktivitäten im Bereich der klinischen Forschung. Darüber hinaus konzentriert sich der Bericht auf die wichtigsten Finanzdeals der vergangenen Jahre, Profile der gelaunchten Arzneimittel, und die zugrundeliegenden Technologien und Ansätze, die es den EBPs ermöglichten, erfolgreiche Arzneimittel zu entwickeln.

 

Highlights aus der Studie

Charakterisierung von Emerging Biopharma Companies (EBPs) und ihr Beitrag zur Pipeline

EBPs sind eine vielfältige Gruppe von kleineren Unternehmen, die in Clustern in Großstädten auf der ganzen Welt angesiedelt sind. Sie vermarkten ihre eigenen Erfindungen und reinvestieren die Erlöse in die nachfolgende Forschung. Die EBP-Unternehmen machen 65% der gesamten Arzneimittelentwicklungs-Pipeline aus, weitere 7% werden von EBPs in Partnerschaft mit größeren Unternehmen entwickelt. EBPs konzentrieren sich stärker auf die Onkologie, Infektionskrankheiten und Impfstoffe, und tendenziell weniger auf Neurologie und Immunologie. Ein erheblicher Teil der Entwicklung von Onkologika stammt von EBPs, wobei die Onkologie 39% der Pipeline von EBPs ausmacht und mehr als 1.500 Onkologie-Produkte von ihnen in der Entwicklung sind. Es gibt eine beträchtliche Anzahl von EBP-Unternehmen mit Onkologie-Pipelines, die oftmals nur ein einziges Molekül in Entwicklung haben.

Finanzierungen und strategische Transaktionen 

Junge EBPs verzeichneten während der Pandemie einen drastischen Anstieg der Finanzierungsströme, welche Anfang 2022 auf das Niveau vor der Pandemie zurückkehrten; Forschungsziele mit COVID-19-Fokus traten wieder in den Hintergrund. Zunehmend handelt es sich bei Geschäften zwischen EBPs und größeren Unternehmen um Kooperationen mit Anreizen, und nicht um große garantierte Zahlungen, wie sie für Fusionen typisch sind. Die häufigsten Kooperationen zwischen EBP und größeren Unternehmen im Jahr 2021 betrafen Zell- und Gentherapien sowie RNA- oder mRNA-basierte Therapien, was den Optimismus für diese Mechanismen widerspiegelt.

Aktivität der EBPs bei klinischen Studien 

Die von EBPs durchgeführten klinischen Studien haben sich in den letzten fünf Jahren verdoppelt, wobei die Erfolgsquoten insgesamt höher sind als bei größeren Unternehmen und mit einem Anstieg der selbst eingereichten Zulassungsanträge einhergehen. EBPs initiierten im Jahr 2021 mehr als 3.300 klinische Studien. Die von EBPs gesponserten Studien treiben das Gesamtwachstum voran, während die von großen Pharmaunternehmen gesponserten Studien in den letzten zehn Jahren um 33% zurückgegangen sind. Die Zahl der von EBPs bei der FDA eingereichten Produkte hat sich in den letzten zehn Jahren vervierfacht und macht nun 42% der bei der FDA eingereichten Produkte aus, gegenüber 11% im Jahr 2012. 

Technologische Voraussetzungen für EBPs

EBPs haben im Vergleich zu ihren technologisch besser ausgestatteten größeren Unternehmen rasant aufgeholt. Insgesamt ist es wahrscheinlicher, dass von EBP entwickelte oder auf den Markt gebrachte Arzneimittel in irgendeiner Form einer beschleunigten Prüfung unterzogen werden, und diese Prüfungen sind essentiell für eine schnelle Markteinführung. Bei EBPs ist die Studiendauer im Durchschnitt ein Jahr kürzer als bei anderen Unternehmen. Remote, virtuelle oder dezentrale Studien (RVD) haben seit 2018 stark zugenommen. Diese Studien haben es während der Pandemie ermöglicht, mit Patienten und Prüfärzten in Kontakt zu bleiben. Neuartige Studiendesigns wie flexible Kohorten, Korb- oder Schirmstudien und andere Aspekte der regulatorischen Flexibilität haben zugenommen, und EBPs haben 2021 mehr als doppelt so viele Studien gestartet wie Nicht-EBP-Unternehmen. 

Neuartige Wirkstoffe, die von EBP-Unternehmen entwickelt und vermarktet werden

56% der weltweiten Markteinführungen neuer Wirkstoffe (NAS) gehen auf EBPs zurück. Dies ist ein geringerer Prozentsatz als ihr Anteil an der F&E-Pipeline, aber ein wichtiger Beitrag zu neuen Medikamenten weltweit. Von allen Ländern erreichen die meisten Neueinführungen die USA; 37% der US-Neueinführungen erreichen Europa nicht, und noch weniger erreichen andere Regionen. EBP-Unternehmen brachten 2021 76% der von ihnen entwickelten Produkte in den USA auf den Markt, im Vergleich zu weniger als der Hälfte in Europa, wo Produkte häufiger an ein größeres Unternehmen lizenziert oder verkauft werden, selbst wenn EBPs die Produktrechte in den USA behalten hat. 

Kommerzialisierungsleistung von EBPs 

Der Erfolg bei der Markteinführung wird durch den klinischen Nutzen eines Produkts und oft durch die Größe des Unternehmens, das es auf den Markt bringt, beeinflusst, aber es gibt wichtige Ausnahmen, die zeigen, dass auch kleinere Unternehmen erfolgreich sein können. EBPs sind durchwegs die Quelle neuer Produkte mit den höchsten Umsätzen, aber meistens tritt dieser Erfolg ein, wenn sie von einem größeren Unternehmen auf den Markt gebracht werden. Produkte, die von EBP entwickelt wurden, erzielten im Allgemeinen geringere Umsätze, wenn sie selbst vermarktet wurden, als wenn größere Unternehmen die Produkte auf den Markt brachten.

 

Möchten Sie mehr Details zur Studie lesen? Der Link zum Download:

Emerging Biopharma’s Contribution to Innovation – IQVIA

 

Andrea Neudolt, MSc
IQVIA Marktforschung GmbH
Stella-Klein-Löw-Weg 15, 1020 Wien
E-Mail: andrea.neudolt@iqvia.com